Против генов: ученые «Сириуса» борются с редкими заболеваниями

В научно-технологическом университете «Сириус» находят новые пути диагностики и способы лечения орфанных заболеваний. Самое часто встречающееся из них – мышечная дистрофия Дюшенна, оно передаётся от матери к сыну.

Создать лекарство от такого заболевания сложно, так как причиной его появления могут стать около десяти тысяч различных мутаций гена дистрофина. Однако учёные смогли преодолеть эти трудности и уже заканчивают работу по созданию генотерапевтического препарата.

«Такой тип недуга возникает в результате «поломки» гена и передается из поколения в поколение. Кроме того, мутации могут обнаружиться и в процессе внутриутробного развития плода. Ранее эти заболевания были неизлечимыми, поэтому дети с такими патологиями умирали в раннем возрасте», – рассказал проректор по научно-технологическому развитию университета, директор Научного центра трансляционной медицины Роман Иванов.

Большинство средств от таких заболеваний производилось заграницей. Сейчас российские учёные стараются создать отечественные аналоги и помочь пациентам.
Еще больше новостей из мира науки в нашем telegram-канале "Наука и точка".