Ученые «Сириуса» нашли способ избавить детей от слепоты

Новый модифицированный вектор для генной терапии амавроза Лебера разработали ученые «Сириуса».

Ученые Научно-технологического университета «Сириус» разработали новый модифицированный вектор для генной терапии амавроза Лебера – заболевания, приводящего к слепоте.

Всего существует порядка 300 заболеваний сетчатки, вызванных мутацией в одном гене, одно из них – амавроз Лебера.

В 2017 году для лечения заболевания II типа в США разработали препарат Luxturna, который воздействует на ген RPE65. Лекарство создано на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), однако существуют и другие типы амавроза, поэтому поиск иных методов лечения заболевания является практически нескончаемым.

Занимаются этим поиском и ученые «Сириуса». Специалистам удалось модифицировать белковый капсид с трансгеном и внести изменения в так называемую экспрессионную кассету с доставленным терапевтическим геном. В результате им удалось создать улучшенную последовательность вектора, который может быть использован при создании препаратов от слепоты.

– Сегодня разработка генотерапевтических препаратов на основе AAV-векторов – очень перспективное направление исследований. В наших проектах мы уделяем особое внимание созданию модифицированных векторов, которые бы позволили обеспечить нужный терапевтический эффект без риска возникновения серьезных побочных эффектов, – приводит «Сириус Журнал» комментарий научного руководителя Научного центра трансляционной медицины по направлению «Генная терапия» Университета «Сириус» Александра Карабельского.

Исследователи «Сириуса» уже запатентовали изобретение.