Учёные создали генетический «выключатель» для контроля холестерина

Американская биотехнологическая компания Scribe Therapeutics сообщает о разработке новой генетической терапии, которая может на длительное время снизить уровень «плохого» холестерина (LDL-C) без необходимости ежедневного приёма лекарств.

Препарат, получивший название STX-1150, вскоре планируется испытать в клинических исследованиях, сообщает newatlas.com

Принцип действия терапии основан на подавлении активности гена PCSK9 в печени. Именно этот ген играет ключевую роль в регулировании уровня холестерина липопротеинов низкой плотности, высокое содержание которого является основной причиной развития атеросклероза и сердечно-сосудистых заболеваний.

Ключевым отличием STX-1150 от других методов генной коррекции является его неинвазивность. Терапия не разрезает цепочку ДНК и не вносит постоянных изменений в геном. Вместо этого она использует эпигенетический механизм — «выключает» целевой ген с помощью процесса метилирования. Теоретически, такой эффект может быть потенциально обратимым.

Разработка представляет собой новый этап в эволюции технологий редактирования генов, таких как CRISPR. Хотя генная терапия пока остаётся дорогостоящей и сложной процедурой, исследователи рассматривают STX-1150 как важный шаг к созданию медицины будущего, способной справляться с хроническими заболеваниями с помощью однократного или редкого вмешательства. Успех клинических испытаний может открыть путь для применения технологии у миллионов пациентов, нуждающихся в пожизненном контроле уровня холестерина.