Китайская генная терапия против «плохого» холестерина успешно прошла первую фазу испытаний

Группа китайских медиков и биологов под руководством профессора Шанхайского университета Цзяотун Ся Цяна успешно завершила первую фазу клинических испытаний экспериментальной генной терапии, предназначенной для борьбы с семейной гиперхолестеринемией — тяжелым наследственным заболеванием, при котором уровень холестерина в крови аномально высок.

Результаты исследования опубликованы в авторитетном научном журнале Nature Medicine. В испытаниях приняли участие шесть добровольцев обоего пола в возрасте от 34 до 62 лет, страдающих этим недугом. Как отмечается в публикации, терапия не вызвала опасных побочных эффектов, но при этом значительно снизила активность фермента PCSK9 и концентрацию липопротеинов низкой плотности (так называемого «плохого» холестерина) в крови пациентов.

В основе разработки лежит фермент бактерии Hafnia paralvei, который микроорганизм использует для точечного редактирования РНК вирусов. Ученые модифицировали его так, чтобы он мог аналогичным образом воздействовать на человеческую ДНК. Биологи упаковали молекулы этого фермента в жировые наночастицы вместе с РНК-шаблонами, кодирующими мутантную версию гена PCSK9 — именно он отвечает за выработку холестерина. Попадая в клетки печени, генный редактор вносит точечные изменения в структуру гена и выводит его из строя, что резко замедляет производство новых молекул холестерина, сообщает ТАСС.

После успешных экспериментов на культурах клеток и животных ученые перешли к испытаниям на людях. Добровольцы получили несколько инъекций генной терапии, после чего исследователи тщательно следили за изменениями в их самочувствии и уровне холестерина.

Результаты оказались впечатляющими: спустя менее чем полгода активность фермента PCSK9 в печени пациентов снизилась на 74%, а концентрация холестерина в крови упала на 52%. При этом ни у одного из участников не возникло серьезных побочных эффектов. Теперь ученые готовятся ко второй фазе испытаний с большим числом добровольцев, чтобы окончательно подтвердить эффективность метода.

Справка: Семейная гиперхолестеринемия — тяжелое нарушение обмена веществ, при котором в организме постоянно наблюдается сверхвысокий уровень холестерина и липопротеинов низкой плотности. Это резко повышает риск развития атеросклероза, болезней сердца и сосудов. Существующие лекарства часто малоэффективны для носителей этого заболевания, поэтому поиск новых методов лечения остается критически важным.