Европейские учёные создали генную терапию от смертельной детской болезни печени

Международная группа молекулярных биологов из Европы разработала экспериментальную генную терапию для лечения ARC-синдрома — редкого наследственного заболевания печени, которое обычно приводит к смерти пациентов в течение первого года жизни.

Результаты исследования, проведённого на мышах, опубликовала пресс-служба Университетского колледжа Лондона. ARC-синдром возникает из-за мутаций в генах VIPAS39 и VPS33B, которые вызывают нарушение оттока желчи и дисфункцию внутренних органов. Учёные создали несколько версий генной терапии на основе лентивируса, который доставляет здоровую копию гена VPS33B в клетки организма. В отличие от популярных аденоассоциированных вирусов, лентивирус показал эффективность на растущем организме.

Исследователи проверили терапию на мышах с удалёнными копиями гена VPS33B. Все варианты лечения улучшили состояние животных и предотвратили накопление желчи в печени. В результате около 80% мышей дожило до конца эксперимента, тогда как в контрольной группе выжили только 33%. При этом выяснилось, что системная терапия, воздействующая на все ткани, оказалась не эффективнее точечной, направленной только на печень, но при этом спровоцировала развитие опухолей у 30% животных. Избирательная терапия таких побочных эффектов не дала. Учёные подчеркнули, что это указывает на важность разработки максимально адресных методов лечения для дальнейших доклинических и клинических испытаний, сообщает ТАСС.