Два ребенка в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) при помощи препарата Zolgensma.
Напомним, лекарство считается самым дорогим в мире, одна доза стоит более двух миллионов долларов.
Как передает Reuters со ссылкой на заявление Novartis, смерти зафиксированы из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии.
В России Zolgensma зарегистрирован в конце прошлого года.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. Лечение этого заболевание ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогих лекарств. По статистике, половина детей с этим диагнозом не доживает до двух лет.
До недавних пор радикальных методов лечения СМА не существовало. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию, пишет «РИА Новости».
