В России начались клинические испытания первого отечественного генотерапевтического препарата для лечения тяжелого орфанного заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА).
Существующие препараты от этой болезни сегодня – одни из самых дорогих в мире. Лекарство, созданное российской компанией — это гарантия национальной лекарственной безопасности. Не нужно будет зависеть от политической международной обстановки и бояться, что зарубежные поставщики уйдут с российского рынка. Ожидается, что отечественный препарат будет более эффективен и безопасен.
Ежегодно в России со СМА рождаются в среднем 150-200 детей. Болезнь – неизлечима, однако существуют три препарата, способные замедлить ее прогрессирование.
Речь идет о швейцарских препаратах «Золгенсма», стоимостью более 2 млн долларов за дозу, и «Рисдиплама», годовой курс которого в среднем оценивается в 375 тысяч. Столько же стоит лечение американской «Спинразой». Последние два необходимо принимать пожизненно.
Российская компания Biocad начала разработку препарата от СМА еще в 2018 году. ANB-004 основан на генно-терапевтической платформе, как и «Золгенсма». Но в Biocad говорят, что это оригинальная инновационная разработка, а не копия швейцарского препарата. Российский ANB-004 можно назвать терапевтическим аналогом, то есть он действует схожим образом, но в то же время препарат является next-in-class (следующий в классе). Это значит, что он учитывает и улучшает свойства уже имеющегося подобного лечения.
Создатели российского препарата отмечают, что он имеет принципиальные отличия от предшественника.
К работе над ANB-004 в России приступили еще за полтора года до официального выхода на рынок «Золгенсмы». В 2019 году Biocad начал эксперименты по оценке ANB-004 на животных. Ученые определили эффективную и безопасную дозу для введения пациентам.
Сейчас препарат перешел на стадию международных клинических исследований с участием детей со СМА.
На данный момент идет активное включение пациентов в клиническое исследование. Приглашаются дети как из России, так и из стран СНГ. Главные критерии — СМА I типа, возраст до восьми месяцев и дебют заболевания в возрасте до шести месяцев. Трое малышей уже получили инъекции. Всего препарат получат 12 человек.
- Каждый пациент получает один укол с конкретной дозой. Мы идем с низких доз до более высоких на разных пациентах для того, чтобы посмотреть есть ли эффект дозозависимости. Ожидаем, что даже более низкие дозы покажут хороший эффект, - рассказал вице-президент по ранней разработке и исследованиям Biocad Павел Яковлев.
В Biocad рассчитывают, что испытуемый препарат ANB-004 сможет обеспечить многолетний или пожизненный эффект, пишет «Газета.ру».
