Из шести тысяч наследственных патологий многие крайне тяжелые долгое время оставались неизлечимыми, в том числе лишающая зрения нейропатия Лебера. Но с появлением метода генной терапии, у страдающих от этой болезни появился шанс. В том числе, благодаря разработке ученых Университета «Сириуса».
Как сообщает журнал «Сириуса», это заболевание глаз, при котором человек стремительно теряет зрение. При атрофии зрительного нерва Лебера чаще всего болезнь прогрессирует с одного глаза, но нередки случаи, когда поражаются оба. Это связано с постепенной смертью клеток зрительного нерва, передающего информацию об изображении в головной мозг.
Особенность патологии в том, что она передается на генном уровне только от матери к сыну.
Сейчас страдающим нейропатией Лебера предлагают лишь поддерживающую терапию. Но ученым удалось выяснить причины патологии на молекулярном уровне. Зарубежные ученые ранее разработали технологию, которая не всегда была успешна.
В Университете «Сириус» решили опробовать собственные генетические конструкции для эффективной доставки гена в митохондриальную мембрану. Для этого использовали аденоассоциированные вирусные векторы. В итоге команда под руководством Александра Карабельского предложила решение, которое лишено минусов других препаратов.
Разработанный российскими учеными прототип средства, оказался потенциально более эффективен, чем предшественники.
Уточняется, что разработка генотерапевтических препаратов - долгий и трудоемкий процесс, но команда российских специалистов намерена добиться результата как можно скорее.
