Японские ученые совершили настоящий прорыв в лечении синдрома Дауна.
Ученые Университета Миэ в Японии провели успешный эксперимент по удалению лишней 21-й хромосомы, вызывающей синдром Дауна, с помощью технологии генного редактирования CRISPR-Cas9. Об этом сообщил информационный портал Vietnam.vn.
– Ученые из Университета Миэ в Японии во главе с доктором Рётаро Хасидзумэ достигли революционного результата, используя инструмент редактирования генов CRISPR-Cas9 для удаления лишней 21-й хромосомы, которая вызывает синдром Дауна, – следует из материала.
Подчеркивается, что в части образцов (до 37,5%) в результате эксперимента наблюдалось полное удаление дополнительной хромосомы. В сущности, это первое исследование, в рамках которого первопричина синдрома Дауна была корректно устранена на клеточном уровне. Открытие дает надежду на создание эффективных подходов к профилактике и лечению осложнений, связанных с заболеванием.
Вместе с тем ученые отмечают, что на данный момент применение метода на уровне организма (in vivo) полностью невозможно. Текущие технологии требуют значительной доработки, так как возможны побочные эффекты – повреждение других хромосом или неполное устранение трисомии в отдельных клетках. Однако же нельзя отрицать, что исследование стало настоящим прорывом и дало надежды на работу с хромосомными нарушениями в будущем.