Исследование открывает путь к созданию отечественных препаратов для лечения тяжелых ретинопатий.
Специалисты Научно-технологического университета «Сириус» разработали инновационный метод лечения наследственных заболеваний глаз, в основе которого лежит «сборка» крупных терапевтических белков прямо внутри клеток. Об этом сообщила пресс-служба администрации Сириус.
– Исследователи нашли способ «собирать» крупные терапевтические белки прямо внутри клеток, обходя одну из главных проблем генной терапии – невозможность доставки больших генов традиционными методами при помощи аденоассоциированных вирусов, – говорится в сообщении.
Отмечается, что исследование открывает путь к созданию отечественных препаратов для лечения тяжелых ретинопатий, а в перспективе – муковисцидоза, гемофилии А, наследственной глухоты и миодистрофии Дюшенна.
Чтобы реализовать технологию, ученые использовали природный механизм белкового сплайсинга – особые молекулы-интеины соединяют две половины белка в единую активную структуру. Эффективность сборки достигла 70-80%, а технология успешно сработала не только в клетках почки, но и в сетчатке глаза.
В ходе испытаний прототип препарата для терапии болезни Штаргардта показал, что уровень терапевтического белка в клетках фоторецепторов в два раза выше, чем в контрольной группе здоровых животных.
Сейчас команда «Сириуса» проводит тесты на биологическую безопасность и готовит почву для будущих клинических испытаний.
Если метод подтвердит эффективность, Россия получит собственную платформу для разработки передовых генетических препаратов, а пациенты, ранее обреченные на потерю зрения, смогут сохранить его.
