Главная особенность препарата в том, что он может проникать через защитный барьер мозга и доставлять нужный фермент прямо в нервную систему.
Биотехнологическая компания «Генериум» получила разрешение на новый лекарственный препарат «Клотилия», предназначенный для лечения редкого наследственного заболевания – синдрома Хантера, передает ТАСС.
Главная особенность препарата в том, что он может проникать через защитный барьер мозга и доставлять нужный фермент прямо в нервную систему. Это позволяет лечить не только физические, но и неврологические проявления болезни, что раньше было невозможно.
Как рассказал генеральный директор компании Даниил Талянский, «Клотилия» открывает новую страницу в лечении этого заболевания.
– Убеждены, что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни пациентов и их родителей. Мы также ведем активную работу для того, чтобы терапия этим препаратом стала доступна пациентам в наибольшем числе стран, – говорится в сообщении.
Во время клинических исследований, которые проходили в 11 медицинских центрах России, у пациентов наблюдалось снижение токсичных веществ в организме, улучшение когнитивных функций, дыхания и подвижности суставов.
Препарат полностью разработан и будет производиться в России.
