Биотехнологическая компания Life Biosciences получила разрешение американского регулятора на запуск фазы 1 клинических испытаний препарата ER-100, созданного на основе технологии эпигенетического перепрограммирования.
Биотехнологическая компания Life Biosciences получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на проведение клинического исследования нового препарата ER-100. Лекарство предназначено для восстановления зрения у пациентов с оптическими нейропатиями, включая открытоугольную глаукому и неартериитную переднюю ишемическую оптическую нейропатию (NAION). Об этом сообщили в пресс-службе компании.
ER-100 создан на основе платформы частичного эпигенетического перепрограммирования, которая позволяет «омолаживать» старые и повреждённые клетки, изменяя эпигеном без вмешательства в структуру ДНК. Препарат контролирует экспрессию трёх из четырёх факторов Яманаки (OCT4, SOX2, KLF4) и уже продемонстрировал эффективность на доклинических моделях животных при локальном введении в глаз.
Фаза 1 клинического исследования (регистрационный номер NCT07290244) впервые проверит препарат на людях. Основные цели испытания — оценка безопасности, переносимости, иммунного ответа и влияния на зрительные функции. В исследовании примут участие пациенты с открытоугольной глаукомой и NAION — состоянием, известным как «глазной инсульт», при котором происходит внезапная потеря зрения.
Эксперты компании отмечают, что существующие методы лечения не способны остановить дегенерацию ганглиозных клеток сетчатки (RGC). ER-100 может стать первым средством, которое сможет напрямую защищать и восстанавливать эти нейроны.
Глаза выбраны в качестве первой мишени для терапии не случайно: это изолированная система, где проще контролировать доставку препарата и отслеживать результаты. В случае возникновения побочных эффектов они не затронут весь организм, что повышает безопасность начального этапа исследований.
Если терапия докажет безопасность и эффективность для лечения глазных заболеваний, технологию потенциально можно будет адаптировать для применения к другим органам и системам организма.
