Учёные Центра живых систем МФТИ предложили новый метод тестирования генной терапии для лечения заболеваний сетчатки.
Вместо экспериментов на животных они используют культивированные фрагменты донорской сетчатки человека. Как рассказали «Известиям» исследователи, технология позволит быстрее и безопаснее оценивать эффективность вирусных векторов до дорогостоящих клинических испытаний.
В основе оптогенетической генной терапии лежит доставка в клетки сетчатки генов, кодирующих светочувствительные белки. Это позволяет частично компенсировать утраченные фоторецепторы. Однако традиционное тестирование на животных часто даёт результаты, которые плохо воспроизводятся на человеческом глазу. Новая модель приближена к реальной биологии человека.
Метод включает несколько этапов: в течение шести часов после смерти донора извлекают сетчатку, отделяют её от пигментного эпителия, вырезают фрагменты диаметром 5 или 8 мм и помещают на специальные мембранные вставки в питательную среду. Сетчатка сохраняет жизнеспособность до двух недель, что позволяет наблюдать за проникновением вирусов в клетки. Учёные наносят тестируемые вирусы на ткань в первые дни и отслеживают их распределение через 7–14 дней. Это позволяет определить, какие типы клеток поражаются, и отсеивать неэффективные варианты без дорогих и долгих испытаний на животных.
Метод уже готов к лабораторному применению. Он особенно важен для лечения таких заболеваний, как пигментный ретинит, болезнь Штаргардта и возрастная макулярная дегенерация, от которых страдают миллионы людей. Эксперты отмечают, что культивирование трёхмерных фрагментов сетчатки — одно из значительных достижений офтальмологии. Хотя процесс требует времени, а органоиды не полностью воспроизводят структуру глаза, новая технология значительно ускоряет поиск эффективных подходов к лечению слепоты. Внедрение в клиническую практику всё ещё может занять годы, но учёные уверены, что разработка приближает прорыв в терапии неизлечимых ранее заболеваний.
