Ученые Научно-технологического университета «Сириус» разработали новый модифицированный вектор для генной терапии амавроза Лебера – заболевания, приводящего к слепоте.
Всего существует порядка 300 заболеваний сетчатки, вызванных мутацией в одном гене, одно из них – амавроз Лебера.
В 2017 году для лечения заболевания II типа в США разработали препарат Luxturna, который воздействует на ген RPE65. Лекарство создано на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), однако существуют и другие типы амавроза, поэтому поиск иных методов лечения заболевания является практически нескончаемым.
Занимаются этим поиском и ученые «Сириуса». Специалистам удалось модифицировать белковый капсид с трансгеном и внести изменения в так называемую экспрессионную кассету с доставленным терапевтическим геном. В результате им удалось создать улучшенную последовательность вектора, который может быть использован при создании препаратов от слепоты.
– Сегодня разработка генотерапевтических препаратов на основе AAV-векторов – очень перспективное направление исследований. В наших проектах мы уделяем особое внимание созданию модифицированных векторов, которые бы позволили обеспечить нужный терапевтический эффект без риска возникновения серьезных побочных эффектов, – приводит «Сириус Журнал» комментарий научного руководителя Научного центра трансляционной медицины по направлению «Генная терапия» Университета «Сириус» Александра Карабельского.
Исследователи «Сириуса» уже запатентовали изобретение.
