Ученые Петербургского института ядерной физики имени Б.П. Константинова (ПИЯФ) НИЦ «Курчатовский институт» вместе с коллегами из Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени И.П. Павлова создали и уже получили патент на препарат для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях. Об этом сообщают «Известия».
Уникальность лекарства в возможности восстанавливать активность фермента, от функционирования которого во многом зависит развитие заболевания. Препарат же воздействует на этот фермент и не дает мутациям в нем развиваться.
– При снижении активности глюкоцереброзидазы в клетках накапливается субстрат. Он может стабилизировать нейротоксичные формы белка альфа-синуклеина, которые вызывают нейродегенерацию. Разработанная нами молекула собирает фермент таким образом, что он работает эффективнее, – приводит издание комментарий автора проекта.
В ходе работы над своим лекарственным средством специалисты обращались к работам иностранных коллег, которым удалось буквально исправить работу фермента, отвечающего за развитие болезни Паркинсона, с помощью так называемой молекулы шаперона, восстанавливающей структуру белковых образований.
В «Курчатовском институте» построили компьютерную модель фермента и стали искать химические изменения молекулы шаперона. Последние должны были напрямую влиять на эффективность фермента. Чтобы подтвердить это, специалисты создавали молекулы самостоятельно, а затем проверяли, как им удается влиять на ферменты с уже имеющимися мутациями, от развития которых зависит то, как будет протекать болезнь Паркинсона у человека.
В результате эксперименты подтвердили, что полученное российскими учеными соединение более эффективно снижает количество вредного субстрата, вызывающего деградацию нейронов, чем иностранные препараты, прежде всего взятые специалистами за основу.
